13 de septiembre de 2023 - 14:03
¿Cómo funciona este fármaco que ya se aplica en varias partes del mundo?
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SUSCRIBITEAsí funciona el fármaco para tratar enanismo
El fármaco que permite a los niños con esta enfermedad crecer casi dos centímetros al año tiene un costo de 10.000 dólares al mes.
Así funciona el fármaco para tratar enanismo.
La acondroplasia está provocada por el gen FGFR3 que en las personas que padecen esta enfermedad se mantiene siempre activo y bloquea el crecimiento normal de los huesos.
El fármaco Voxzogo logra desactivar ese gen y conseguir que alcancen una altura similar a la de cualquier niño. Implica una inyección diaria desde los dos años de edad en Europa y cinco años en América. El tratamiento sólo hace efecto cuando los huesos todavía están en fase de crecimiento.
El camino para aprobar este medicamento fue arduo. Uno de los impulsores fue Miguel Ángel López, padre de un hijo con acondroplasia, quien creó la fundación "Ayúdanos a luchar por la Esperanza".
Desde esa organización lograron reunir el financiamiento para la investigación y comercialización del mismo.
En noviembre de 2022 fue aprobada la financiación pública de estos tratamientos en España.
El fármaco que permite a los niños con esta enfermedad crecer casi dos centímetros al año tiene un costo de 10.000 dólares al mes.
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